化学治疗药物的作用基础，是其对细胞中染色质的基本成分DNA、RNA及蛋白质合成过程的阻碍，继而使增生旺盛的癌细胞的分裂增殖难以进行，从而达到治疗目的。目前化学治疗药物的分类尚无统一，现将就临床上常用的传统分类做一介绍：
●烷化剂 这类药物有一个或多个高度活跃的烷化基团，能与身体细胞的核酸结合而使癌细胞受到抑制破坏。临床上常用的烷化剂有盐酸氮芥、环磷酰胺、苯丙氨酸氮芥、环己亚硝脲等，这类药使DNA链上烷化而阻碍DNA解聚。
●抗代谢剂 这类抗癌药是与正常代谢物或辅酶相结合，从而干扰核酸的合成，抑制肿瘤细胞的生长和增殖。主要药物有抗叶酸的甲氨喋呤；抗嘧啶的氟尿嘧啶；抗嘌呤的巯嘌呤等。
●抗癌抗生素 是由放线菌或霉菌所产生的有抗癌作用的物质，其化疗作用大多是与DNA结合，从而抑制DNA或RNA的合成。如丝裂霉素的作用属烷化剂类；阿霉素等属于嵌入剂；平阳霉素则属DNA断裂剂。
●植物类 如长春瑞宾、长春新碱、紫杉醇、羟喜树碱、依托泊甙等。
●激素类 激素类药物能改变原来机体激素的平衡，延缓某些肿瘤的生长，使其缩小，甚至消失。
●主要是肾上腺皮质激素和性激素 如雄激素丙酸睾丸酮、甲基睾丸酮等对停经前妇女的乳癌有较好的疗效；雌激素苯甲酸雌二醇、己烯雌酚等对前列腺癌、停经后女性乳癌及男性乳癌有一定疗效；肾上腺皮质激素强的松（Prednison）、强的松龙（Prednisolon）、地塞米松（Dexamethason）、倍他米松（Betamethason）等对淋巴细胞有抑制作用，常用以治疗急性白血病、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤，且在联合化疗中亦被广泛采用。
●杂类 是目前尚难归类的药物，包括酶制剂如门冬酰胺酶治疗急性淋巴细胞性白血病、急性骨髓性白血病及恶性淋巴瘤。金属铂类络合物顺铂，治疗头颈部肿瘤、乳腺癌﹑肺癌、卵巢癌等。